6月20日，李克強(qiáng)總理主持召開國務(wù)院常務(wù)會(huì)議。會(huì)議要求，對治療罕見病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命疾病的部分藥品簡化上市要求，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報(bào)上市。

會(huì)議同時(shí)指出，督促推動(dòng)抗癌藥加快降價(jià);要加強(qiáng)全國短缺藥品供應(yīng)保障監(jiān)測預(yù)警，建立短缺藥品及原料藥停產(chǎn)備案制度，加大儲(chǔ)備力度，確?；颊哂盟幉粩喙?。

第三方醫(yī)藥服務(wù)平臺(tái)麥斯康萊創(chuàng)始人史立臣對《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者表示，罕見病藥品可提交境外取得的研究資料等直接申報(bào)上市，這相當(dāng)于開啟了藥品在中國上市的“綠色通道”，患者用藥問題將得到改善。

簡化罕見病藥品上市要求

罕見病是指流行率很低、很少見的疾病，世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.065%~0.1%的疾病或病變。因罕見病患病人數(shù)少、缺醫(yī)少藥且往往病情嚴(yán)重，所以也被稱為“孤兒病”。

近期，由國家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部委聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》正式發(fā)布，首批目錄納入了血友病、白化病等121種疾病，因冰桶挑戰(zhàn)活動(dòng)被社會(huì)公眾熟知的罕見病“漸凍人癥”——肌萎縮側(cè)索硬化也被納入。

史立臣表示，治療罕見病的藥品基本還是國外研制的居多，國內(nèi)原研的罕見病藥品較少。這也是由于罕見病患病人數(shù)少，研發(fā)難度大，相應(yīng)企業(yè)承擔(dān)的風(fēng)險(xiǎn)也較大，所以研發(fā)的積極性并不高。

近年來，我國對罕見病的重視程度持續(xù)提升。2017年5月，原國家食藥監(jiān)總局發(fā)布關(guān)于征求《關(guān)于鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評(píng)審批的相關(guān)政策》(征求意見稿)意見的公告，提出罕見病治療藥物和醫(yī)療器械申請人可提出減免臨床試驗(yàn)申請，加快罕見病用藥醫(yī)療器械審評(píng)審批。對于國外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥物和醫(yī)療器械，可有條件批準(zhǔn)上市，上市后在規(guī)定時(shí)間內(nèi)補(bǔ)做相關(guān)研究。

此次國務(wù)院常務(wù)會(huì)議提出，有序加快境外已上市新藥在境內(nèi)上市審批。對治療罕見病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命疾病的部分藥品簡化上市要求，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報(bào)上市，監(jiān)管部門分別在3個(gè)月、6個(gè)月內(nèi)審結(jié)。將進(jìn)口化學(xué)藥品上市前注冊檢驗(yàn)改為上市后監(jiān)督抽樣，不作為進(jìn)口驗(yàn)放條件。

史立臣指出，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報(bào)上市，將有利于國外的罕見病藥品更快進(jìn)入中國市場。在這種情況下，中國企業(yè)也可以積極參與進(jìn)來。例如，有些國外的罕見病藥品企業(yè)可能并不能很快知道中國有簡化罕見病藥品上市的政策，或者由于在國外而沒有相關(guān)的申報(bào)途徑，中國企業(yè)可以采取與國外企業(yè)合作的方式來進(jìn)行申報(bào)，中國企業(yè)可承擔(dān)銷售等職責(zé)。

強(qiáng)化短缺藥供應(yīng)保障監(jiān)測預(yù)警

進(jìn)口抗癌藥“零關(guān)稅”政策實(shí)施不久，關(guān)于抗癌藥的利好消息再次出臺(tái)。

本次常務(wù)會(huì)議要求，督促推動(dòng)抗癌藥加快降價(jià)，讓群眾有更多獲得感。各省(區(qū)、市)對醫(yī)保目錄內(nèi)的抗癌藥要開展專項(xiàng)招標(biāo)采購。對醫(yī)保目錄外的獨(dú)家抗癌藥要抓緊推進(jìn)醫(yī)保準(zhǔn)入談判。開展國家藥品集中采購試點(diǎn)，實(shí)現(xiàn)藥價(jià)明顯降低。

數(shù)據(jù)顯示，我國已上市抗癌藥品138種，2017年總費(fèi)用約為1300億元。以某種治療肺癌的第三代口服靶向藥物為例，目前市場上售價(jià)高達(dá)每盒5.1萬元，這對于一般患者家庭而言，負(fù)擔(dān)可想而知。

史立臣指出，獨(dú)家抗癌藥的價(jià)格普遍較高，若能夠納入醫(yī)保將有效減輕患者負(fù)擔(dān)。關(guān)鍵問題在于價(jià)格談判，必須進(jìn)一步降低藥價(jià)。由于是獨(dú)家，所以價(jià)格談判的難度也相應(yīng)增大。

國家衛(wèi)生健康委員會(huì)副主任曾益新此前在國新辦發(fā)布會(huì)上曾表示，對未納入醫(yī)保的抗癌藥實(shí)行醫(yī)保準(zhǔn)入談判。擬由醫(yī)保部門組織專家評(píng)審并開展準(zhǔn)入談判，將符合條件藥品納入醫(yī)保藥品目錄范圍，醫(yī)療機(jī)構(gòu)按照談判價(jià)格網(wǎng)上采購。

此前藥品價(jià)格談判效果也比較顯著。2016年以來，原國家衛(wèi)計(jì)委、人社部針對部分專利、獨(dú)家藥品，分別組織開展了國家藥品價(jià)格談判試點(diǎn)和國家醫(yī)保目錄談判，39個(gè)談判品種平均降價(jià)50%以上，并已全部納入國家醫(yī)保目錄，其中包括17個(gè)抗癌藥品。

對于會(huì)議提出的加強(qiáng)全國短缺藥品供應(yīng)保障監(jiān)測預(yù)警等措施，史立臣表示，建議醫(yī)療機(jī)構(gòu)針對短缺藥品庫存量與國家衛(wèi)健委、藥監(jiān)局等衛(wèi)生系統(tǒng)相對接，這有助于衛(wèi)生部門對短缺藥品進(jìn)行監(jiān)測，以更好地了解短缺藥品實(shí)時(shí)數(shù)據(jù)情況，并進(jìn)行預(yù)警。建議對短缺藥品進(jìn)行以省份為單位的帶量采購，這也是由于單個(gè)醫(yī)院采購數(shù)量較少，相應(yīng)企業(yè)生產(chǎn)意愿不強(qiáng)。

關(guān)鍵詞： 抗癌藥 國務(wù)院 上市要求